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Información General | 9 jun 2014

Terapia génica

Científicos de la UNLP aúnan esfuerzos para atenuar los efectos del alzheimer y el parkinson

El equipo de investigación del Instituto de Investigaciones Bioquímicas de La Plata (INIBIOLP), ya comenzó a desarrollar la tecnología de transferencia de genes de pluripotencia en células cutáneas de ratón. Luego, esperan poder reprogramar esas neuronas para lograr una medicina regenerativa en animales con neurodegeneración


El incremento de la población anciana en la Argentina es comparable a la que se observa en América del Norte y Europa. Por eso, patologías neurodegenerativas como el Parkinson y Alzheimer se están constituyendo en un problema de creciente impacto médico, económico y social para el país.

Para la UNLP, esto plantea la necesidad de generar, a nivel nacional, la capacidad científico-tecnológica para desarrollar e implementar estrategias terapéuticas de avanzada destinadas al tratamiento de enfermedades neurológicas seniles.

Con esa finalidad, un grupo de investigadores del Instituto de Investigaciones Bioquímicas de La Plata (INIBIOLP) perteneciente a la UNLP y al Conicet, utilizan la terapia génica (es decir, la transferencia de genes con fines terapéuticos), y la medicina regenerativa personalizada. Ambas permiten implementar terapias neuroprotectoras de largo plazo, de comprobada acción en el cerebro.

La función cognitiva es una capacidad altamente vulnerable al envejecimiento en las personas, siendo quizás el ejemplo más relevante el de la enfermedad de Alzheimer.

En una primer etapa, científicos de la UNLP realizaron estudios recientes en ratas (hembras viejas de 24 meses y seniles de 29 meses) que demostraron que los animales sufren una significativa declinación en la performance cognitiva en relación a sus contrapartes jóvenes.

La línea de investigación abordó la caracterización de los cambios que ocurren con la edad en una región de la corteza cerebral, el hipocampo, íntimamente relacionada con la capacidad de almacenar y evocar recuerdos.

Rodolfo Goya, director del proyecto, explicó que “en la segunda etapa de este desarrollo se planea implementar terapia génica intracerebral de largo plazo en animales jóvenes (3-4 meses) y viejos (24 meses), entrenados en tareas comportamentales dependientes del hipocampo. Al final del estudio (6 meses post inyección vectorial) los animales serán testeados comportamentalmente”.

Otra línea de investigación abordada por los científicos platenses se relaciona con la reprogramación celular.

La historia de la reprogramación celular es reciente. Comenzó en el año 2006 con el descubrimiento de que la transferencia de un número limitado de genes de pluripotencia (que tienen la capacidad de mantener jóvenes a los tejidos) en células adultas, puede reprogramarse llevándolas al estadío de células madre pluripotentes inducidas (iPSC). Este descubrimiento, que le valió el premio Nobel de Medicina 2012 a su autor Shinya Yamanaka, abrió un insospechado horizonte de posibilidades para el desarrollo de la medicina regenerativa personalizada.

La reprogramación celular ofrece dos ventajas importantes sobre la terapia celular basada en el uso de células madre derivadas de embriones humanos. La primera es de naturaleza ética, ya que el uso de iPSC no requiere de la destrucción de los embriones de donde se obtienen las células madre como ocurre en el caso de la terapia celular convencional.

La segunda ventaja está asociada al hecho de que las iPSC pueden obtenerse a partir de, por ejemplo, células de piel del paciente, por lo que tanto las células que se obtengan como sus líneas derivadas, serán compatibles (autólogas) para ese paciente. Con esta terapia se elimina el riesgo de rechazo inmunológico que existe en la terapia celular convencional.

El equipo de investigación del INIBIOLP ha comenzado a desarrollar la tecnología de transferencia de genes de pluripotencia en células cutáneas de ratón, a fin de reprogramarlas a neuronas que luego podrán usarse para implementar medicina regenerativa en modelos animales de neurodegeneración.

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